Morbus Gaucher – Behandlung

Wie wird Morbus Gaucher behandelt?

Bis Mitte der 90er Jahre wurden bei Morbus Gaucher nur die Symptome behandelt, vor allem mit Schmerzmedikamenten und Bluttransfusionen. Operative Eingriffe kamen bei zerstörten Hüftgelenken in Frage oder wenn eine vergrößerte Milz entfernt werden musste. Dank der mittlerweile etablierten Enzymersatztherapie steht den Betroffenen heute eine zuverlässige Behandlungsmethode zur Verfügung.

Bei frühzeitigem Beginn der Therapie kommt es meist zur kompletten Rückbildung aller Veränderungen und Beschwerden. Das gentechnisch hergestellte Enzym (Glukozerebrosidase) wird dem Körper alle 14 Tage als Infusion zugeführt. Es sorgt dafür, dass die in den Fresszellen (Makrophagen) gespeicherten Glukozerebroside abgebaut werden. Wie alle Substanzen im Körper wird allerdings auch das zugeführte Enzym wieder abgebaut.

Aus diesem Grund muss die Enzymersatztherapie regelmäßig und ein Leben lang durchgeführt werden.

Andere Therapieformen bei Morbus Gaucher

An anderen Therapien wird derzeit noch geforscht, zum Beispiel an einer Gentherapie, bei der veränderte Gene durch normale Gene ersetzt werden.

Eine weitere Therapiemöglichkeit ist die Substrathemmung, bei der bereits die Entstehung der Glukozerebroside gehemmt werden soll. Die Substratreduktionstherapie eignet sich für Patienten mit leichter bis mittelschwerer Morbus Gaucher oder bei einer Unverträglichkeit gegenüber der wirkungsvolleren Enymersatztherapie. Im Gegensatz zur Enzymersatztherapie wird das Präparat oral eingeführt. 

Die Substratreduktionstherapie begünstigt zahlreiche unerwünschte Nebenwirkungen, da durch das Präparat neben den Glukozerebrosiden auch andere Substrate gehemmt werden.

Aktualisiert: 15.03.2017 – Autor: Ina Mersch

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